粘多糖贮积症是一组罕见但高度破坏性的遗传代谢障碍，涉及体内粘多糖（多糖链）的代谢失衡与异常堆积。粘多糖主要存在于细胞内溶酶体中，其降解必须依赖于一系列特定酶。遗传缺陷导致其中一类或多类酶功能失常，粘多糖在组织细胞内部沉积，进而破坏器官功能，引起多器官衰竭。该病...

粘多糖贮积症（Mucopolysaccharidoses,简称MPS）是一组由遗传缺陷引起的罕见代谢性疾病，属于溶酶体疾病中的一类，其特征是体内粘多糖（也称为糖胺聚糖，GAGs）在细胞内异常积累。这种疾病会影响多个器官和组织，从而引发广泛的健康问题。尽管疾病...